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Un champignon comestible envisagé comme "piste sérieuse" pour traiter la mucoviscidose

La recherche et la prise en charge de la mucoviscidose progressent et c'est une bonne nouvelle. Fin décembre, le ministère de la Santé annonçait que le traitement Kaftrio® qui permet aux malades de vivre presque de façon normale, allait être élargi aux moins de 12 ans. Aujourd'hui, c'est une nouvelle piste d'espoir qui est dévoilée par des chercheurs de l'Inserm, pour un certain type de mucoviscidose. Leurs résultats sont publiés dans la revue Molecular Therapy.

Rappelons que la mucoviscidose est une maladie génétique qui est liée à un gène producteur d'une protéine, la Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR). Le rôle de cette dernière est de réguler les transports de chlore à travers nos membranes muqueuses glandulaires, soit nos sécrétions dans les bronches, dans le pancréas, mais aussi la bile. A cause de cette maladie (qui touche un bébé sur 4 000), ces secrétions manquent d'eau, ne sont pas assez fluides, au point que la pathologie en devient létale.

Cette maladie peut être causée par 2000 mutations du gène qui fabrique la protéine CFTR, et dans 10% des cas, il s'agit d'une mutation appelée "non sens". Concrètement, il y a une interruption dans le bon fonctionnement du gène, censé codé des acides aminés impliqués dans la synthèse de cette protéine essentielle pour vivre. Ce dernier ne fait son boulot qu'à moitié et ne permet pas de fabriquer correctement la protéine. De fait, le mécanisme est interrompu.

Une molécule

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