Maladie de Huntington : bientôt un traitement protecteur ?

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La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare et héréditaire. Elle débute habituellement entre 30 et 50 ans et se manifeste par des troubles cognitifs, psychiatriques et des mouvements incontrôlés qui s’aggravent avec le temps jusqu’au décès, environ vingt ans plus tard. En France, environ 18 000 personnes sont concernées. 6 000 d’entre elles ont déjà des symptômes tandis qu’environ 12 000 sont porteuses du gène muté et savent qu’elles seront touchées dans les années qui viennent.

Actuellement, les seuls traitements possibles agissent sur les symptômes et certains troubles, mais aucun traitement ne permet de ralentir voire modifier le cours de la maladie. Toutefois, les chercheurs de l'Inserm et de l'Institut des neurosciences du CHU de Grenoble pensent avoir trouvé une nouvelle piste thérapeutique. Ils ont testé une molécule qui présente des résultats prometteurs chez la souris et est en cours d’évaluation préclinique. Les résultats de leurs essais viennent d'être oubliés dans la revue Science Advance.

Comment protéger le cerveau de la mort des neurones ?

"La maladie est due à une anomalie sur le gène codant pour la protéine huntingtine qui interagit et régule l’activité d’au moins 400 autres protéines impliquées dans différentes fonctions cellulaires, dont le transport de molécules. Cette anomalie entraîne notamment une réduction du transport dans le cerveau d’une molécule très importante appelée (...)

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