Mucoviscidose : qu'est-ce que le Kaftrio, ce traitement qui pourrait sauver la vie des malades ?

iStock / AndreyPopov

6.000. C’est le nombre de personnes atteintes de mucoviscidose dans l’Hexagone, d'après l'Inserm. Cette maladie génétique se caractérise un épaississement des sécrétions de plusieurs organes, principalement les poumons et le pancréas, selon le site de l’Assurance maladie. La prise en charge de cette pathologie repose notamment sur de la kinésithérapie respiratoire, des aérosols ou encore des traitements médicamenteux. Un médicament s’avère d’ailleurs particulièrement prometteur, comme le souligne le bilan 2021 du Registre français de la mucoviscidose : le Kaftrio.

Le Kaftrio (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor) est une trithérapie produite par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals. Il appartient à "la famille des modulateurs de la protéine CFTR dont le dysfonctionnement ou l’absence est responsable de la mucoviscidose", comme le souligne l’association Vaincre la mucoviscidose, qui juge ce traitement "révolutionnaire".

Depuis, ce médicament a été rendu accessible à d’autres patients, à savoir les enfants de 6 à 11 ans "hétérozygotes pour la mutation (...)

(...) Cliquez ici pour voir la suite