Thérapie génique : définition, indications, risques
Définition : quel est le principe de la thérapie génique (génothérapie) ?
La thérapie génique (ou génothérapie) est une approche thérapeutique qui consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules afin de soigner une maladie. Le concept date des années 1960 mais il faudra attendre 1989 pour que les premiers essais cliniques voient le jour aux États-Unis. La thérapie génique a été initialement conçue pour soigner des maladies génétiques monogéniques (un seul gène anormal) : l’idée étant d’introduire un gène sain pouvant suppléer le gène malade (transfert d’un gène-médicament). Mais aujourd’hui, les techniques et les indications de la thérapie génique se sont beaucoup diversifiées avec des essais cliniques portant sur des pathologies chromosomiques, polygéniques, des cancers mais aussi des maladies infectieuses ou cardiovasculaires.
Thérapie génique : comment ça marche ?
Il existe plusieurs stratégies de thérapie génique notamment le transfert de « gène-médicament », l’édition génomique, la modification de l’ARN, les cellules thérapeutiques ou encore les virus oncolytiques.
Le transfert d’un « gène-médicament »
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