4 idées reçues sur le Téléthon
Faux. "Des centaines de maladies neuromusculaires sont nommées myopathies et 50% des moyens du Téléthon leur sont alloués", explique Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. Le reste est réparti entre les nombreuses autres maladies rares, à 80 % génétiques : maladies cardiaques, du système immunitaire, du foie, du sang, du cerveau, de la vision, de la peau.
Vrai. "Pour les "enfants-bulle" et ceux atteints d'amyotrophie spinale, on peut parler de guérison, car la thérapie génique leur permet de vivre normalement", explique Serge Braun. Des dizaines de milliers d’enfants et d’adultes bénéficient de traitements issus de la recherche dans les laboratoires du Généthon ou de travaux d’équipes soutenues par le Téléthon qui font régresser ou stoppent l’évolution de leur maladie.
Vrai. La création du Généthon en 1990 a révolutionné la génétique en réalisant les premières cartes du génome humain et permis de mettre au point des médicaments efficaces. C’est le cas des immunothérapies contre certains cancers, des thérapies géniques pour les maladies de Parkinson ou d’Alzheimer, la DMLA... "Le vaccin anti-CoVid à ARN messager en est l’exemple même", précise Serge Braun.
Vrai. "Elles font l’objet de milliers d’essais cliniques dans le monde, essentiellement pour des cancers. Plus de 20% des traitements à venir en seront issus". Actuellement, un essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire montrent après 12 semaines des premiers signes d’efficacité. (...)
