Alzheimer : un médicament pourrait réduire le déclin cognitif de 40 %

Des scientifiques ont mis au point un médicament qui pourrait ralentir la progression de la maladie d'Alzheimer, d’après une étude.

Une équipe du géant pharmaceutique Biogen a conclu que le médicament aducanumab pourrait réduire le « déclin clinique » de 40 % en l’espace de 18 mois.

Les patients étudiés avaient également plus de mémoire et étaient plus aptes à effectuer des tâches quotidiennes, comme faire le ménage ou la lessive et payer les factures.

Biogen prévoit de demander l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine au début de l'année prochaine. Si la demande est approuvée, l'aducanumab pourrait devenir le premier médicament capable de « limiter le déclin clinique » chez les personnes atteintes d'Alzheimer.

Combien de personnes sont touchées par la maladie d’Alzheimer et la démence ?

La démence est le terme plus général qui englobe les troubles liés à une perte de la fonction cérébrale.

Elle touche environ 850 000 personnes au Royaume-Uni, parmi lesquelles 62 % seraient atteintes de la maladie d'Alzheimer, d'après les statistiques de l'Alzheimer’s Society.

Aux États-Unis, 5,8 millions de personnes seraient atteintes de la maladie, d'après l'Alzheimer’s Association.

Il n’existe actuellement « aucun remède » contre l’Alzheimer, et les médicaments permettent uniquement de « soulager les symptômes temporairement », d'après le NHS.

La FDA n’aurait pas examiné d’application pour le traitement de la maladie d'Alzheimer depuis 16 ans, illustrant le besoin plus « urgent que jamais » de trouver un médicament efficace, rapporte Reuters.

Biogen avait mis fin aux essais sur l’aducanumab en mars, ayant conclu que le médicament ne « pourrait probablement pas répondre à son objectif principal » suite à une « analyse de futilité ».

Mais, l’entreprise s’est penchée sur des données supplémentaires obtenues auprès de plus de 3 200 patients et a constaté que le médicament était finalement « pharmacologiquement et cliniquement actif ».

Les résultats, annoncés lors d'un webcast, indiquent que les patients à un stade précoce de la maladie d'Alzheimer traitées à l’aide d'aducanumab présentaient des résultats encourageants, en termes de « vie quotidienne » et de « déficience cognitive », par rapport aux patients traités à l’aide d’un placebo, et ce à hauteur de 40 %.

Les scintigraphies du cerveau ont également indiqué une diminution des plaques amyloïdes (une protéine naturelle). Dans le cas de la maladie d'Alzheimer, cette protéine s'agglutine et s'accumule entre les neurones, perturbant ainsi les fonctions cellulaires.

Les experts précisent cependant que de faibles doses d'aducanumab permettaient de se débarrasser des plaques amyloïdes, mais que seules des fortes doses étaient associées à l'amélioration des symptômes.

« Les traitements anti-amyloïdes ne seraient pas efficaces pour tous les patients », a déclaré le Dr Diego Gomez-Nicola, de l'université de Southampton.

L’aducanumab a initialement été testé auprès d’environ 1 650 personnes à faible dose afin de ne pas prendre de risque. Une fois les résultats approuvés, le même nombre a reçu une dose plus élevée, et le médicament s’est avéré plus efficace.

« Reste maintenant à savoir si l'aducanumab devrait être approuvé ou si un essai final à pleine dose serait nécessaire pour confirmer ses bienfaits », a confié le professeur Clive Ballard de l'université d'Exeter.

Des méthodes confuses et la diffusion de « résultats partiels » ne permettent pas de déterminer si le traitement est prêt pour les patients.

L'approbation d'un médicament dont l'efficacité n’est pas entièrement prouvée pourrait être financièrement et médicalement dommageable pour les patients américains, et les sociétés pharmaceutiques seraient moins enclines à développer de nouveaux traitements, rapporte l'Associated Press.

Toutefois, un autre essai en phase avancée prendrait des années.

S’il est approuvé par la FDA à partir des données existantes, l'aducanumab serait le « premier traitement capable de prouver que le retrait des plaques amyloïdes entraîne de meilleurs résultats cliniques ».

« C’est la première fois qu’un ensemble de données important montre que la destruction des plaques amyloïdes permet de réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer, donnant ainsi une lueur d’espoir à la communauté médicale, aux patients et à leurs familles », a déclaré le chef de l'essai Dr Anton Porsteinsson.

L'approbation des États-Unis pourrait être imminente, mais Biogen « prévoit de poursuivre le dialogue avec les autorités de régulation sur les marchés internationaux, y compris en Europe et au Japon ».

« Ces résultats sont extrêmement importants dans ce domaine, car ils indiquent pour la première fois qu’un traitement pourrait être efficace contre la maladie d'Alzheimer », a déclaré le Dr Gomez-Nicola.

« Toutefois, il y a encore de la marge pour améliorer le traitement, car l'efficacité a principalement été observée à la fin de l'essai, suite à 78 semaines de traitement, ce qui n’est pas évident à gérer cliniquement parlant ».

« Malgré ces inconvénients, c’est un grand jour pour la lutte contre la démence, et les spécialistes commencent enfin à se rapprocher d'un traitement efficace pour lutter contre cette terrible maladie ».

Le Dr Gomez-Nicola n’est pas le seul expert à se demander si l'aducanumab est suffisamment efficace.

« C'est maintenant également le rôle des organismes de réglementation des médicaments d'examiner les données afin de savoir si, dans l'ensemble, ce produit est bénéfique pour les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer », a déclaré le Dr James Pickett de l’Alzheimer’s Society.

« Il existe très peu d'autres options de traitement pour les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer, et on peut donc se demander ‘qu'avons-nous à perdre en rendant ce médicament accessible dès maintenant ?’, mais il est crucial de bien comprendre l'impact et les conséquences de ce médicament ».

Biogen a mentionné que les « gonflements du cerveau » et les maux de tête faisaient partie des principaux effets secondaires, et que le gonflement se résorbait généralement dans les 4 à 16 semaines et ne posait pas problème sur le long terme.

Dr Ronald Petersen, de la Mayo Clinic, a confié à Reuters : « Il y a des effets secondaires. Ils sont présents, mais je pense qu’ils sont gérables ».

Alexandra Thompson