Maladie de Charcot : la HAS refuse le remboursement anticipé d'un traitement innovant, suscitant la colère des patients
Ce refus d’accès dit « précoce » a laissé beaucoup de familles désemparées face à une pathologie cruelle et incurable.
La SLA, plus connue sous le nom de maladie de Charcot, est une maladie neurodégénérative qui conduit à une paralysie progressive des muscles, entraînée par la dégénérescence des motoneurones. Actuellement incurable, la SLA se manifeste par une perte de contrôle musculaire et conduit à une détérioration sévère des fonctions motrices, respiratoires et de déglutition. L’espérance de vie après diagnostic est en moyenne de trois à quatre ans, bien que certains patients puissent vivre plus de dix ans.
Le Qalsody est basé sur le tofersen, une molécule conçue pour ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints d’une forme spécifique liée à une mutation du gène SOD1, qui représente environ 1 % des cas de SLA. Le traitement, qui consiste en une injection mensuelle par ponction lombaire, coûte environ 30 000 euros par mois. Il est actuellement administré dans le cadre d’un accès « à titre compassionnel », c’est-à-dire financé par le laboratoire Biogen, en attendant une éventuelle prise en charge par le système de santé.
Un refus à justifier
Le refus de la HAS de valider l’accès précoce à ce médicament repose sur plusieurs critères. L’autorité rappelle que pour être éligible, un traitement doit répondre à quatre conditions : cibler une maladie...
